Basın duyurusu

Spinal musküler atrofi (SMA) da etkinliği gösterilen ilk ilaç: Nusinersen.

SMA Tip 1; omurilikte motor nöron hücrelerini tutan ve ileri derecede hareket, fonksiyon kaybına yol açan ve ağır düzeyde solunum sıkıntısı yaratan çocukluk çağının önemli hastalıklarından birisidir. SMA I tedavisi bulunmazsa solunum cihazına bağımlılığı gerektiren veya mutlak ölüme neden olan bir hastalıktır.

ABD, İsveç, Fransa, Almanya, İspanya, İtalya, Japonya ve Türkiye’de Hacettepe Üniversitesi’nin katıldığı toplam 31 merkezde toplam122 bebekte yapılan ve yaklaşık üç yıl süren  araştırma sonucunda Nusinersen isimli antisense oligo-nukleotid türü ilacın 6 aylıktan erken başlangıçlı ve ağır seyirli SMA I grubu hastalarda etkin olduğu bulunmuştur. Intratekal yoldan verilen, yani omurilik sıvısına enjekte edilen bu molekül, altı aylıktan daha küçük yaşta uygulandığında hastaların %51’nde tedavi edici değere ulaşmıştır. Bu çalışmaya katılan ve başlangıçta hiç hareket edemeyen çok sayıda bebek, oturma yetisine kavuşmuş ve bazıları emeklemeyi başarmıştır. Tedaviye 13 haftalıktan önce başlanan bebeklerde sonuçlar daha yüz güldürücü olmuştur. Ancak, hastalardan bir kısmında ilaca rağmen tedavi yarar göstermemiş hatta hastalığın doğal seyri olarak ölümlerle de karşılaşılmıştır.

Bu çalışmanın sonuçlarını ve detaylarını açıklayan makale, dünyanın en prestijli Tıp yayınlarından olan  New England Journal of Medicine dergisinin 2 Kasım 2017 tarihli sayısında yer almaktadır.

Üniversitemizden Prof. Dr. Haluk Topaloğlu öncülüğünde geniş bir grup bilim insanı bu çalışmaya katkıda bulunmuştur. Alfabetik sıraya göre bu isimleri belirtmek isteriz:  Dr. Didem Ardıçlı, Dr. Ceren Günbey, Prof. Dr. Göknur Haliloğlu, Prof. Dr. Fzt, Ayşe Karaduman, Dr. Bahadır Konuşkan, Dr.  Esra Serdaroğlu, , Dr. Gökcem Yıldız Sarıkaya, Dr.  Murat Tanyıldız, Doç. Dr. Cağrı Temuçin, Dr. Miraç Yıldırım, Prof. Dr. Fzt. Öznur Yılmaz. 

uskur kediy